重型地中海贫血光靠药物是不能药到病除的，因为它是一种基因致病，因此，它的治疗方法很复杂，需要通过手术才可完全愈合，我们一起来看看重型地中海贫血的治疗方法。

1、作定期的输血和定时注射除铁药物：输血后，红血球会在未来的四个月内渐渐地分解。而红血球里铁质会积聚在身体内。铁质积聚过多时便会破坏肝脏、心脏及身体各部份。假如这个问题得不到解决，患者都不能活多过二十岁，所以病人需要接受「除铁药─Desferal」的皮下注射去排泄这些多余的铁质，而每星期中需要注射五至七晚。这种治疗十分成功，大多数的儿童接受输血及除铁药治疗后都能有正常健康生活。我们很希望患者有正常的学业、工作、婚姻及下一代。但这种皮下注射药物毕竟未够完美，我们希望有更好药物来替代，尤其是口服的除铁药。

2、干细胞移植：干细胞移植是目前能根治重型β地贫的方法。如有HLA相配的造血干细胞供者，应作为治疗重型β地贫的首选方法。

3、基因活化治疗：应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达，以改善β地贫的状，已用于临床的药物有经基脲、5 -氮杂胞苷(5～AZC)、阿糖胞苷、马利兰、异烟肼等，目前正在探索之中。