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昭衍·讲堂细胞治疗产品的非临床研究考虑要点

时间:2023-07-31 11:18:33 阅读：324741+

细胞治疗产品是近年来的研发热点，是以不同细胞为基础的用于疾病治疗的制剂，药物或产品的统称，在人类疾病治疗中的地位和价值，尤其是在众多未满足需求的难治性疾病领域，已经逐步显现。细胞治疗产品的特殊性在于是“活细胞”产品，涉及到的技术和方法比较新；没有积累充足的经验，没有形成小分子化合物一样成熟的技术标准；缺少此类产品非临床评价经验，除了面临技术挑战，评价思路也需要转变；细胞治疗处于快速发展过程中，其开发中依旧存在较大的不确定性。

细胞治疗产品的非临床研究评价内容取决于细胞类型及临床用途，与细胞来源、种类、生产过程、处方中非细胞成分等因素密切相关，还与研发计划及相应的临床试验方案有关。细胞治疗产品拟回答的问题是去哪里、做什么、怎么做、分化结果是什么以及能维持多久等，关注的是分布/迁移/归巢、细胞命运和分化、单次和多次给药毒性、免疫原性/毒性、致瘤性/致癌性，基因插入突变、生殖毒性试验、局部耐受性试验、安全毒理学试验等。还需要特别关注细胞因子风暴（CRS）和脱靶毒性等。

对此，昭衍（苏州）新药研究中心有限公司毒理部负责人周力强将做客昭衍·讲堂，介绍细胞治疗产品相关的指导原则、评价思路和关注要点，并结合FDA等审评机构的审评案例分享昭衍在该类产品进行安全性评价时的一些相关经验，欢迎从事本领域的专家学者一同参与讨论！