第62届美国血液学会年会(ASH)将在2020年12月5日-8日召开。一年一届的ASH年会拥有来自近100个国家的18000多名会员，是全球血液学工作者的盛会，每年都会公布和发表世界各国的最新血液学数据，重点介绍关键主题的最新进展。因新冠肺炎疫情的原因，今年ASH会议将线上举行。
本次ASH大会共有23篇关于BCMA CAR-T的研究报道，其中有3篇来自科济生物自主研发的全人抗BCMA CAR-T细胞(CT053)临床试验的阶段性结果，包括2篇口头报道，1篇壁报交流，分别为：在中国探索性临床试验的24个月随访、北美Ib期注册临床试验、中国I期注册临床试验。这3项研究结果表明，CT053细胞在中国和北美复发/难治多发性骨髓瘤(R/R MM)患者中有一致的良好的耐受性，在经过多线治疗的患者观察到显著且持久的临床疗效，细胞在体内扩增良好，且未检测到抗药抗体(ADA)。CT053细胞有望成为治疗R/R MM有突破意义的产品。
具体如下：
口头报告1
1. 报告题目：Two-Year Follow-up of Investigator-Initiated Phase 1 Trials of the Safety and Efficacy of Fully Human Anti-Bcma CAR-T Cells (CT053) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma
摘 要: #132
报 告 人: Dr. Siguo Hao
分 会 场: 653. Myeloma/Amyloidosis: Therapy, excluding Transplantation: CAR-T Therapies for Myeloma: Novel Approaches and Longer-Term Follow Up Data
报告日期：Saturday, December 5, 2020
报告时间：9:30 AM-11:00 AM
频 道: Channel 10 (Virtual Meeting)
https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper140156.html
该报告为CT053治疗R/R MM患者的探索性研究24个月随访数据(NCT03716856，NCT03302403，NCT03380039)。自2017年9月起，在上海交通大学医学院附属新华医院、浙江大学附属第一医院和温州医科大学附属第一医院同期开展了CT053在R/R MM患者安全性、疗效和细胞代谢动力学的探索性临床研究，共入组30例受试者，24例接受细胞输注。截止2020年6月30日， 24例受试者中位随访时间达到17.9月(1.0，25.5月)，总缓解率(ORR)为89.5%，完全缓解/严格意义的完全缓解(CR/sCR)率为79.2%，仍有9例受试者持续处于CR/sCR，进入长期疗效随访阶段。中位无进展生存(mPFS)达到18.8月(95%CI：10.1-NE)，中位持续缓解(mDOR)为21.8月(95CI%：9.2-NE)。CT053安全可控，耐受性良好，无≥3级的细胞因子释放综合征(CRS)发生。
口头报告2
2. 报告题目：Results from LUMMICAR-2: A Phase 1b/2 Study of Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR-T Cells (CT053) in Patients with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma
摘 要:#133
报 告 人: Dr. Shaji Kumar
分 会 场: 653. Myeloma/Amyloidosis: Therapy, excluding Transplantation: CAR-T Therapies for Myeloma: Novel Approaches and Longer-Term Follow Up Data
报告日期：Saturday, December 5, 2020
报告时间：9:30 AM-11:00 AM
频 道:Channel 10 (Virtual Meeting)
https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper139802.html
在北美开展的CT053的Ib期注册临床试验正在进行(LUMMICAR STUDY 2,NCT03915184)。该试验为单臂、开放、多中心研究设计，截止2020年7月28日，14例R/R MM接受了CT053细胞输注，其中8例接受1.5-1.8×108细胞，6例接受2.5×108细胞。14例受试者的耐受性良好，未发生≥3级CRS，安全性特征与中国探索性研究和同期开展的I期临床试验基本一致。前10例至少完成8周疗效随访的受试者的ORR为100%。在ASH会议上主要研究者将进一步更新临床研究结果。
壁报交流
报告题目：Results from LUMMICAR-1: A Phase 1 Study of Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR-T Cells (CT053) in Chinese Subjects with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma
摘 要: #1396
报 告 人: Dr. Wenming Chen
分 会 场: 653. Myeloma/Amyloidosis: Therapy, excluding Transplantation: Poster I
报告日期：Saturday, December 5, 2020
报告时间：7:00 AM-3:30 PM
地 点: Poster Hall (Virtual Meeting)
https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper140727.html
该报告为在中国开展的I期注册临床试验(LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907)。本试验为单臂、开放、多中心研究，在北京朝阳医院、苏州大学附属第一医院、浙江大学医学院附属第一医院开展。截止2020年7月20日，共14例R/R MM受试者接受了CT053单次细胞输注，其中3例接受了1.0×108细胞输注，11例接受了1.5×108细胞输注。14例受试者的整体耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性(DLT)，未发生≥3级CRS，未发生CRS相关脑病(CRES)，未检测到抗药抗体(ADA)。受试者全部获得至少为PR的缓解，ORR为100%，细胞在体内扩增良好，CAR拷贝持续检出时间最长超过6个月。在ASH会议上主要研究者将进一步更新临床研究结果。
关于多发性骨髓瘤和科济生物BCMA CAR-T(CT053)
多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，复发/难治多发性骨髓瘤(R/R MM)有重大的未满足的医学需求。B细胞成熟抗原(BCMA)靶向的嵌合抗原受体(CAR)基因工程修饰的T细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。科济生物自主研发的全人抗BCMA CAR-T细胞(CT053)已经获得中国药品监督管理局(NMPA)、美国食品药品监督管理局(FDA)和加拿大卫生部临床试验许可，已获得FDA再生医学先进疗法(RMAT)和“孤儿药”资格认定，并被欧洲药监局(EMA)纳入优先药物(PRIME)计划及给予“孤儿药”批准意见。
参考文献：
[1]Siguo Hao，,Jie Jin, Songfu Jiang.et al. Two-Year Follow-up of Investigator-Initiated Phase 1 Trials of the Safety and Efficacy of Fully Human Anti-Bcma CAR T Cells (CT053) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 27–28. https://doi.org/10.1182/blood-2020-140156
[2]Shaji K. Kumar,Rachid C. Baz,Robert Z. Orlowski.et al.Results from Lummicar-2: A Phase 1b/2 Study of Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR T Cells (CT053) in Patients with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 28–29. https://doi.org/10.1182/blood-2020-139802.
[3]Wenming Chen, Chengcheng Fu, Zhen Cai.et al. Results from Lummicar-1: A Phase 1 Study of Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR T Cells (CT053) in Chinese Subjects with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 49–50. https://doi.org/10.1182/blood-2020-140727
